Distrofia di Duchenne e “caso” EMA: a fianco delle famiglie.

Se la politica è, prima di tutto, vicinanza ai cittadini, ci sono occasioni in cui poterlo fare diventa un impegno concreto, ma anche un privilegio.

Il caso EMA

È il caso di questa vicenda, che vede un farmaco, il translarna – l’unica terapia attualmente a disposizione per i bambini affetti da questa patologia – messo fuori commercio per un intoppo burocratico. Lo scorso settembre, il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano (CHMP) aveva espresso un parere negativo sulla rinnovabilità di un farmaco per il trattamento della DMD, una decisione che è stata confermata a gennaio 2024, nonostante il riesame e l’aggiunta di nuove evidenze scientifiche. La Commissione Europea, tuttavia, ha richiesto una nuova valutazione, ma il CHMP ha ribadito la sua posizione negativa. Questa situazione incerta coinvolge circa 800 pazienti in tutta Europa.

La mobilitazione

In risposta a questa impasse, le famiglie dei pazienti, insieme ai clinici, si sono mobilitate, facendo sentire la loro voce con forza. Sono stati portati avanti nuovi studi ed è stato chiesto con urgenza di considerare gli endpoint secondari, l’impatto a lungo termine dei farmaci e i dati provenienti dalla Real World Evidence (RWE), ovvero dai risultati reali e concreti osservati nei pazienti.

Il mio impegno

Insieme a O.Ma.R – Osservatorio Malattie Rare, alle associazioni, alle mamme, ai legali, ai medici e ai clinici ho promosso dunque una conferenza stampa per fare luce su questa vicenda, in un giorno particolare, quello dedicato ai diritti dell’infanzia e dell’adolescenza. Le prossime terapie geniche, infatti, promettono grandi speranze anche in relazione a questa malattia – e io posso solo provare a immaginare lo stato d’animo di queste mamme, di questi genitori, cui va tutta la mia vicinanza – e noi dobbiamo fare in modo che ci sia più tempo, il tempo necessario, il tempo che questo efficacissimo farmaco dona.
Anche perché un abbraccio, un sorriso, una carezza, qualsiasi momento in più trascorso con questi nostri bambini, sono doni straordinari.

Ringrazio in particolare l’On. Alessandra Moretti per l’attenzione che ha voluto dedicare a questa vicenda, il collega Marco Furfaro, cofirmatario di un’interrogazione che ho depositato, intervenuto ieri sera, e tutte le numerosissime persone presenti e che hanno seguito in streaming questo appuntamento.